Ученые восстановили древние вирусы в медицинских целях

В новом научном исследовании, которое написано в издании Cell Reports, сообщается, что ученые успешно восстановили древний вирус и воспользовались им для генной терапии сетчатки глаз, печени и мышечной ткани у грызунов.

По словам специалистов, генная терапия является довольно новым и экспериментальным подходом, при котором используют гены вместо лекарственных препаратов или операций, чтобы не допустить развития и лечить заболевание.

«Мы уверены, что наше исследование окажет помощь в понимании сложной биологической структуры, такой как AAVs (аденоассоциированные вирусы). Мы планируем создать вирусы нового поколения для дальнейшего использования в качестве векторов в генной терапии», - сообщил автор исследования Лук Ванденберг, доцент Гарвардской медицинской школы.

Следуя его словам, вирусы являются самым подходящим средством доставки генов. Они способны выживать, когда отправляют генетический материал внутрь клетки организмов. Далее они делают копии самих себя и размножаются.

Аденоассоциированные вирусы (ААВ) – это маленькие вирусы, которые заражают людей, но не вызывают заболевание. Эта уникальность делает их идеальными для генной терапии.

Создатели генной терапии выбрали вирус ААВ, который циркулирует в человеческой популяции. Однако проблема состоит в том, что, когда человек подвергается влиянию такого вируса, его иммунная система запоминает его и попытается избавиться от него в следующий раз. Именно поэтому, эффективность генной терапии на основе ААВ ограничена.

Учеными было принято решение спроектировать новые, доброкачественные ААВ, которые иммунная система пациента не распознает, давая им время доставить гены в клетки. Это сделало бы новую терапию доступной для многих пациентов.

Однако специалисты говорят, что данные вирусы нелегко создать из-за сложной структуры. Чтобы справиться с поставленной задачей, ученые обратились к предкам вирусов. Изучая всю их родословную, авторы исследования смогли работать в обратном направлении до предков вирусов ААВ, открывая те изменения, которые случились во время эволюции. Они создали 9 вирусов, которые имели структурную целостность. Когда специалисты испытали вирусы на мышах, они выявили, что Anc80, самый древний из них, может успешно доставлять гены в печень, мышцы и клетки сетчатки без токсичных побочных эффектов.

В дальнейшем исследователи планируют найти более совершенные векторы для клинического использования, а также хотят проверить, можно ли Anc80 использовать для лечения болезней печени и слепоты.

Подготовлено по материалам: informing.ru